突变模式相似性拓宽了现有疗法的潜力

雷电竞网址贝尔法斯特女王大学和伯明翰大学的科学家们发现，通常在SF3B1基因突变的血癌中发现的肿瘤，能够对一些现有的PARP抑制剂做出反应，PARP抑制剂是一种用于治疗携带类似BRCA1和BRCA2基因突变的癌症的药物。

女王大学帕特里克·G·约翰逊癌症研究中心的首席作者兼读者Kienan Savage博士说:“我们的发现对许多癌症的治疗具有临床意义。我们特别关注这种基因突变，因为它存在于几种难以治疗的白血病和其他癌症中，它影响了许多癌症患者。通过加深对这种基因突变的了解，我们已经找到了治疗这些癌症的新方法，可以提高生存率。”

SF3B1突变对最常见的PARP抑制剂奥拉帕尼、某些特定的化疗和放疗敏感。科学家们雷电竞网址认为，SF3B1突变破坏了细胞制造DNA修复蛋白的能力，使其容易受到针对这些蛋白质的药物的攻击。

SF3B1突变发生在高达30%的称为骨髓增生异常综合征的血癌中，其中血细胞不能正常形成。它们很难治疗，因为它们主要发生在可能不适合治疗的老年患者身上。这种突变在葡萄膜黑色素瘤或眼部癌症中也很常见，目前治疗方案有限。

皇后大学的Katrina Lappin博士是这项研究的第一作者，她补充说:“我们的研究表明，具有这些特定突变的癌症可以用PARP抑制剂治疗药物有效治疗，这种药物毒性更小，能更好地杀死具有这些突变的癌细胞，并且可以在家以片剂形式服用。”这可能对改善这些癌症患者的预后和生活质量产生巨大影响。”

研究人员现在想在有SF3B1突变的患者的临床试验中测试PARP抑制剂，看看它们是否能阻止癌症的扩散。

该研究的合著者、伯明翰大学的格兰特·斯图尔特教授说:“我们的工作表明，从分子上理解特定基因突变如何影响癌细胞修复受损DNA的能力，可以在临床上用于专门定制用于治疗个体肿瘤的抗癌疗法。”这将提高治疗的有效性，并有望减少复发的几率。”

这项研究由英国医学研究委员会、英国癌症研究中心、英国血癌协会、白血病和淋巴瘤协会以及大奥蒙德街医院儿童慈善机构资助。

“癌症相关的SF3B1突变赋予了类似brca的细胞表型和对PARP抑制剂的合成致命性”发表在《癌症研究》(美国癌症研究协会)上。

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