预计2024年CAH治疗试验数据

总部位于英国的制药集团Diurnal宣布，其氢化可的松改性释放硬胶囊(DNL-0200 -在欧洲和英国获得批准，商业名称Efmody®)开始对先天性肾上腺增生症(CAH)成人患者进行临床试验治疗。

这项名为CONnECT的三期随机、双盲、主动对照临床试验，在16岁及以上患有CAH的参与者中评估了改性释放氢化可的松与立即释放氢化可的松替代疗法的疗效、安全性和耐受性。这项针对美国和日本关键市场的关键研究，估计每年总投资超过1亿美元，将招募多达150名CAH患者，他们将在日本、美国、法国和土耳其的中心接受为期52周的治疗。

该研究正在与美国FDA商定的特别方案评估(SPA)下进行，预计招募时间将长达一年，后续数据预计将在2024年公布。SPA同意，第三阶段试验设计充分解决了将支持监管机构提交药物批准的目标。

DNL-0200是一种氢化可的松制剂，专门为患有皮质醇缺乏疾病(如CAH)的患者设计，目前在欧洲和英国被批准为唯一的近生理皮质醇替代治疗CAH。

迪纳尔公司的临时首席执行官Richard Bungay说:“我很高兴我们在这个重要的临床试验中给第一位患者下了药。CONnECT建立在我们从DNL-0200的欧洲研究中获得的知识之上，这是迄今为止在CAH中完成的最大的研究，作为第一个盲法研究，CONnECT应该被证明是CAH患者最佳治疗的决定性证据。”

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